【临床研究与实践】北京儿童医院改良噬血细胞性淋巴组织细胞增生症04方案疗效及安全性评价( 二 ) _知识百科

对象和方法
一、对象
回顾性队列研究，将2016年1月至2017年12月首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心收治的初诊采用BCH改良HLH-04方案治疗的110例患儿作为改良组。选取2012年1月至2015年12月该中心收治的102例采用标准HLH-04方案的患儿作为对照组。HLH 诊断参照国际组织细胞协会 HLH-04诊断标准。本研究经过北京儿童医院伦理委员会批准，批号为［2021］-E-188-R，豁免患者知情同意。
二、方法
（一）治疗方案
1.BCH改良HLH-04方案：（1）诱导治疗（第1~8 周）：甲泼尼龙10 mg/（kg·d）×3 d，静脉滴注；5 mg/（kg·d）×3 d，静脉滴注；2 mg/（kg·d）×8 d，口服；1 mg/（kg·d）×2周，口服；0.5 mg/（kg·d）×2周，0.25 mg/（kg·d）×1周，口服，1周内减停，疗程共8周。依托泊苷：100 mg/（m 2 ·次），第1周每周2次，后7周每周1次。（2）维持治疗（第9~40周）：第9周评估完全缓解停化疗观察，未达完全缓解或明确为原发性HLH等待造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation，HSCT）进入维持治疗：地塞米松6 mg/（m 2 ·d）×3 d，静脉或口服，第9周起每2周用3 d；依托泊苷100 mg/（m 2 ·次），第10周起每2周1次。维持期间每4周评估病情，一旦完全缓解停化疗观察（原发性HLH准备移植的患儿除外）。（3）其他：自身炎症性HLH仍加用环孢素。鞘内注射方案同标准HLH-04方案。
2.标准HLH-04方案：参考国际组织细胞协会HLH-04方案。
（二）评估标准
参照美国中西部协作组制定的疗效评价标准，分为完全缓解（由于影响甘油三酯的因素较多，在本研究中单纯甘油三酯升高而其他指标均正常仍评为完全缓解）、部分缓解及未缓解。
（三）数据收集
通过电子病历系统收集改良组及对照组患儿的下列数据：（1）年龄、性别等基本信息。（2）临床症状体征：有无发热、出血、肝脾肿大等。（3）实验室检查：红细胞沉降率、生化全项、凝血功能、铁蛋白、自身抗体、细胞因子（干扰素γ、白细胞介素10、白细胞介素6等）、骨髓细胞学检查和骨髓活检、脑脊液检查（常规、生化、细胞学及EB病毒DNA检测）、感染相关指标（特别检测EB病毒、巨细胞病毒）、影像学检查［头颅磁共振成像、胸腹部CT、鼻咽CT、浅表淋巴结B超、腹部B超、心脏彩超、关节B超（如怀疑巨噬细胞活化综合征）、正电子发射计算机断层显像（如高度怀疑肿瘤）］。（4）治疗方案。（5）治疗期间评估上述临床表现和HLH相关辅助检查。
（四）观察指标
改良组和对照组均观察以下指标并进行组间比较：（1）治疗2、4、8周的有效率。（2）复发、死亡情况。（3）预计OS 。（4）不良反应发生率（骨髓抑制参考世界卫生组织分级标准分为0~4级）。（5）化疗相关死亡（定义为治疗完成后4周内发生的死亡，没有任何其他死亡原因的明确证据，或明显因治疗毒性而死亡）。
（五）随访
主要了解患儿有无HLH复发及生存情况。随访截至2021年6月30日。随访方式为门诊随访、住院随访及电话随访。
三、统计学处理
应用SPSS 24.0统计学软件进行数据处理。计量资料符合非正态分布，用 M （ Q 1 ， Q 3 ）表示，组间比较采用秩和检验；计数资料以例（%）表示，组间比较采取χ 2 检验或者校正χ 2 检验。等级资料以例（%）表示，组间比较采取秩和检验。使用Kaplan-Meier 法对患儿进行生存分析，以双侧 P 0.05为差异有统计学意义。
结果
一、基本资料
改良组HLH患儿110例，对照组患儿102例。两组患儿在发病年龄、性别、病因、病程方面差异均无统计学意义，具有可比性（均 P 0.05），见表1 。

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