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图中就是一个蛋白质分子；上面有一个小分子，即药物分子，蓝色区域是锁孔，我们称之为口袋，口袋中经常会有一些氢键作用，这种非共价键作用能促使其与小分子产生结合，从而让小分子牢地结合口袋，发挥药效作用。
例如人体的酶，在人体中起非常重要的生物功能承载作用。
其中有一种酶RNA聚合酶，可以完成RNA复制，很多病毒侵入人体以后，它会把RNA注入到人体细胞，然后特定RNA聚合酶与RNA结合，起到复制RNA功能。
2020年，有一个非常有名的药物“瑞德西韦”，靶向的就是这种酶。
瑞德西韦有一个比较大的基团，会在复制过程中跟α-helix侧链上某个基团发生碰撞，从而阻止RNA复制过程。
通过这个简单案例，我们能够清晰了解药物如何发挥作用，但从AI角度应该怎么帮忙设计药物呢？

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整个药物研发过程大概分为两个阶段，一是研究阶段，主要就是实验室阶段；接下来实验室到上市阶段，主要内容是体外实验和临床实验。
AI制药主要就是在研究阶段发挥作用，就是前面2~5年，这个过程中，大家希望非常准找到化合物，也就是有活性，成药性比较好；在临床实验阶段能更快完成药物实验和申报。

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在前期实验室研发阶段，主要的痛点在于需要不停实验、合成、测活性、测成药性，这样的成本不低，而且很容易失败，一旦失败就需要重新合成，再重复实验，周期非常长。
这些失败30%原因都是因为活性，以及药效、 ADMET性质、毒性等方面原因。
那为什么失败率会这么高？
主要就是因为小分子空间非常大，需要在1060分子空间搜索一个药物小分子，这对于传统药物研发非常复杂，所以药物专家往往先通过经验设计小分子，并希望能在后续测试中达标。
这很像机器学习优化过程，希望找到一个全局最优点，但传统药物研发很容易陷入局部最优，这也是我们希望AI可以解决问题之一。
大体了解情况之后，再从整体看一下传统药物研发过程。

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首先是确定疾病靶点和机制，再通过药化专家、大量专利和文献调研来完成分子筛选，主要分为两条路：
1、当根据靶点或疾病蛋白质，已找到阳性分子或靶上药物，就可以此为出发点，设计效果更好的新药物，这种项目常被称为Me-better或者Fast-follow 。
因为有参考分子，专家大概可以参考分子结构设计合成化合物，进行后续试验。
2、另一类项目是first-in-class项目，这类项目往往没有现成可参考分子，需要进行传统高通量筛选，这种高通量筛选通量也只能达到万级别，主要做法是用已有化合物库，用微孔板为载体进行高通量筛选，所以通量不会很大。
刚下已经提到药物活性筛选，主要就是判断蛋白质与药物结合能不能起到药效，以及ADMET实验测试结果，这些如果不合格，就需要进行进一步优化，将这一步骤循环往复。
那具体来说， AI主要作用点于哪一方面？
在靶点和疾病研究方面， AI可以基于多组学数据知识图谱，对靶点和疾病机制进行探索；并基于时空维度对蛋白扫描，进行口袋发现；
此外，基于NLP技术也可以分析大量专利文献，提取分子结构和性质之间关系，辅助后续药物设计。

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